این پسر کوچک اهل کوبا اولین ژن درمانی تایید شده برای بیماری پوستی را دریافت کرد

کریستال در میان ده‌ها شرکتی است که به دنبال راه‌های نوآورانه برای رساندن ژن‌های جایگزین به مکان‌های بیشتری در بدن انسان، از جمله اندام‌های غیرقابل دسترس مانند مغز است.

Maxx Chatsko، بنیانگذار Solt DB، یک شرکت ناشر و تحلیل سرمایه گذاری، که همچنین سهام شرکت های بیوتکنولوژی (از جمله کریستال) را خرید و فروش می کند، می گوید: «تحویل مهم ترین عامل در پزشکی ژنتیک است. من فکر می کنم این می تواند در نهایت اولین ژن درمانی باشد که افراد در خانه دوز می کنند.

تحویل ژن معمولاً شامل قرار دادن یک رشته DNA در داخل یک ویروس است که به طور طبیعی مجهز به ورود به سلول انسانی و رها کردن ژن است. در مورد کریستال، این شرکت از ویروس هرپس سیمپلکس استفاده می کند، همان ویروسی که باعث تبخال می شود.

HSV-1، همانطور که ویروس شناخته شده است، بسیار رایج است – حدود نیمی از مردم جهان به آن مبتلا هستند. این بدان معناست که نسبتاً بی خطر است، اما این مزیت را نیز دارد که به طور طبیعی از سیستم ایمنی بدن دور می شود. کریشنان می‌گوید که این ویژگی چیزی است که به دارو اجازه می‌دهد به طور مکرر بدون ایجاد واکنش‌های منفی استفاده شود.

در حالی که این استارت آپ موفق بوده است، Chatsko می گوید که در مورد اینکه چگونه به استراتژی خود ضربه می زند، بحث هایی نیز وجود داشته است. در سال 2022، کریستال موافقت کرد تا 75 میلیون دلار به استارتاپ دیگری به نام PeriphaGen بپردازد که کریشنان و شرکت را به سرقت ایده ها و فناوری آن متهم کرد.

قطره چشم

صرف نظر از اینکه این مورد یک “اورکا” دزدیده شده باشد یا نه، کریستال قبلا تطبیق پذیری رویکرد خود را با توسعه نسخه قطره ای از دارو به درخواست چشم پزشک آنتونی، آلفونسو ساباتر، مدیر آزمایشگاه نوآوری قرنیه نشان داده است. دانشکده پزشکی دانشگاه میامی

ساباتر که به توافق ویژه ای با FDA برای آزمایش این ایده بر روی یک بیمار مجرد به نام آنتونی رسید، می گوید: «وقتی فهمیدم او در آزمایش پوست است، فکر کردم، چرا آن را روی چشم امتحان نکنیم. ابتدا ساباتر با جراحی لایه ای از بافت زخم را که روی چشمان آنتونی ایجاد شده بود برداشت. او می‌گوید پس از آن، به نظر می‌رسد استفاده ماهانه از قطره‌های چشمی از بازگشت این آسیب‌ها جلوگیری کرده است.

ساباتر می‌گوید: «من فکر می‌کنم این اولین بار است که یک ژن درمانی برای قرنیه وجود دارد، و اولین بار است که در یک قطره چشمی است.